“分子手术刀”——CRISPR技术将遗传病治疗推进一大步

来源:连线美国 | 发布: | 发布时间:2018-05-14,星期一 | 阅读:129

来源:连线美国 作者:龙莎夏

自古以来,遗传疾病对人类来说一直都是一个无法解决的难题。现在我们终于有希望通过CRISPR基因编辑技术治愈这类疾病了。美国科学家、伯克利大学教授詹妮弗·A·杜德纳(Jennifer Doudna)和她的法国同事Emmanuelle Charpentier是开发CRISPR的先驱,我们今天为了进一步了解该技术的前景而采访了杜德纳教授。

她说:“CRISPR是一种让科学家对细胞进行非常具体的改动的一个工具,有一点像一个分子手术刀。把一部分DNA切掉以后,细胞要么可以通过对DNA进行小改动来恢复,要么可以吸收一段新的基因信息。”

其作用类似于一种疫苗。病毒传染一个细胞的时候一般都会把自身DNA插入其中。通过CRISPR被改动过的细胞一旦接触到过去曾接触过的病毒,就会把它的DNA切断。杜德纳教授认为,CRISPR技术最有前途的领域就是在治疗遗传病方面。

杜德纳教授(来源:Keegan Houser/UC Berkeley)

杜德纳说道:“无论是散发性(sporadic)还是遗传性(inherited)遗传疾病,都很适合通过CRISPR去治疗,比如说镰状细胞性贫血 (sickle-cell anemia)、囊性纤维化 (cystic fibrosis)、肌营养不良 (muscular dystrophy)。这些疾病都是一个具体的基因导致的,我们已经有能力把它纠正过来了。”

很多人都已经听说,在中国乙型肝炎非常普遍,算得上流行病。那么,在治疗这种疾病方面CRISPR有没有前途?杜德纳教授认为可以采用这种技术,“一个策略就是通过基因编辑技术加强病人的免疫系统,让免疫系统以一种更有效的方式去应对病毒。另外一个方式——这方面已经有发表过的研究成果——就是通过基因编辑直接去打击病毒。”

基因编辑技术当然也会带来一些道德伦理方面的问题:能否进行人体试验?是否需要协调不同国家同步前进?实际上,多个国家已经开展了基因编辑技术方面的对话。2015年美国科学院、英国皇家学会以及中国科学院开展了第一次基因编辑技术方面的会议,该会议今年11月份还要在香港举行。杜德纳说道:“本次会议代表着全球的科学家正在共同努力,探讨这项技术在道德层面上的问题。”



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